Ensayos clínicos y uso compasivo

Elvira Bel Prieto

La comercialización de un medicamento huérfano, al igual que como cualquier otro medicamento, requiere la autorización sanitaria que exigirá la presentación de documentos que avalen la realización de los ensayos preclínicos y clínicos. Las características peculiares de estos medicamentos hacen que sea difícil cumplir todos los requisitos exigidos en las normativas que regulan la autorización de medicamentos; estas situaciones excepcionales están previstas en la reglamentación si bien los medicamentos que se autorizan en estas circunstancias se les puede someter a unas condiciones específicas como la dispensación en el ámbito hospitalario lo que puede constituir una dificultad en el suministro para los pacientes.

En la ponencia se analizan los puntos de la normativa vigente que presentan diferenciaciones para este tipo de medicamentos. Se parte del concepto de "medicamento en investigación" definido en la Directiva 2001/20/CE, de 4 de abril, relativa a la aproximación de las disposiciones legales, reglamentarias y administrativas de los Estados miembros sobre aplicación de buenas prácticas clínicas en la realización de ensayos clínicos de medicamentos de uso humano, recogido también en la modificación de la Ley del medicamento realizada por la Ley 53/2002, de 30 de diciembre, de medidas fiscales, administrativas y del orden social.

Se hace hincapié en el hecho de que todo medicamento ya comercializado que se utilice para una indicación o condición de uso diferente a las autorizadas se considera "medicamento en investigación" para esa indicación o condición de uso distinta, situación muy frecuente en los medicamentos huérfanos. Por tanto, en estas situaciones se requerirá la realización de ensayos clínicos o la autorización de uso compasivo.

Un punto conflictivo en la realización de ensayos clínicos con estos medicamentos son los sujetos que intervienen en el mismo, por la muestra a estudiar; la normativa no indica una muestra mínima, pero en la práctica los documentos ICH recomiendan un margen de individuos para asegurar la efectividad del ensayo, margen que en muchas ocasiones no se puede cumplir en los medicamentos huérfanos por la baja prevalencia de la enfermedad; éste es un punto que requiere un tratamiento especial en la normativa que se analiza en la ponencia.

El problema se agrava en el caso de medicamentos destinados en pediatría, que como hemos comentado es muy frecuente en las enfermedades raras puesto que aquí, por los problemas éticos que se presentan, la aplicación de los postulados éticos adquiere una gran relevancia. Se analizan, por tanto, las modificaciones que al respecto ha introducido la directiva así como otras disposiciones nacionales y documentos ICH de recomendación. Entre los temas a tratar en este sentido nos detenemos en el consentimiento informado y en el Comité Ético de Investigación Clínica.

Tenemos constancia que la figura del promotor es también un punto de interés por parte de los afectados, especialmente en lo que respecta al suministro del medicamento en investigación.

Uso compasivo

Esta es una vía que tienen los enfermos que no participan en un ensayo clínico de utilizar el medicamento en investigación. Se analiza el procedimiento establecido en España y se presentan algunas posibilidades de otros países.