FEDER colaboró en la jornada dedicada a la designación y desarrollo de Medicamentos Huérfanos celebrada  el 21 de abril en el Recinto Modernista de Sant Pau de Barcelona.

Toni Andreu, director de Direcció General de Recerca i Innovació en Salut, Josep Torrent-Farnell, responsable de l’Àrea del Medicament del CatSalut, Susan Webb, subdirectora CIBERER y presidenta de la CAMM, Sra. Maite Bartrolí, representant de pacients a la CATFAC del Departament de Salut i membre de la junta de FECAMM y Jordi Cruz, Delegado de FEDER Cataluña, compartieron la mesa inaugural de esta jornada.

Dirigida a profesionales e investigadores en la material, este foro se planteó como un espacio donde explicar el proceso que viven los medicamentos huérfanos, desde la preparación para obtener la designación hasta la llegada del medicamento al paciente.

Así, durante la cita se abordaron aspectos como los beneficios que ofrece la designación de medicamento huérfano , la incorporación del paciente en el proceso, el interés de la industria farmacéutica o las oportunidades para la investigación clínica, junto con las experiencias prácticas de medicamentos huérfanos que han sido designados.

En este marco se presentó además la Guía rápida para investigadoras sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos editada por CIBERER, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la Plataforma de Enfermedades Raras, esta guía se encuentra abierta a todo el público interesado.

 

La investigación: el camino de los MM.HH

Precisamente este año, con motivo de la campaña ‘La instigación es nuestra esperanza’, FEDER ha situado como una necesidad de reconocer la investigación como actividad prioritaria de mecenazgo dentro de la Ley de Presupuestos Generales del Estado (PGE).

Esto promovería el desarrollo de nuevas dianas terapéuticas para el impulso de tratamientos y terapias innovadoras. De esta forma, es necesario “impulsar la investigación respecto a los medicamentos huérfanos, medicamentos coadyuvantes, productos sanitarios, tratamientos quirúrgicos especiales, ayudas técnicas, de rehabilitación, productos de apoyo y otras prestaciones del ámbito ortoprotésico, así como el apoyo psicológico y fisioterapéutico”, explicaba Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación, en el marco del Día Mundial.

Desde FEDER se “traslada que entre los principales obstáculos destacan la baja prevalencia que caracteriza a las ER, el poco atractivo comercial debido a la escasez de incentivos, la falta de formación especializada, la escasez de recursos y la carencia de centros especializados y trabajo en red”.

A ello, hay que sumar el alto coste que supone dicha investigación. “Si hablamos de Medicamentos Huérfanos (MMHH) –medicamentos específicos para el tratamiento de las ER- y según datos de AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos) la inversión media para desarrollar un MMHH es de 1.500 millones de euros y se tarda unos 12 o 13 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización, aunque sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado. Esta es una de las principales razones por las que a día de hoy en Europa tan sólo se cuente con 95 MMHH autorizados, frente a las más de 7.000 enfermedades poco frecuentes estimadas según la Organización Mundial de la Salud (OMS). “Medicamentos de los cuáles en torno al 40% son para tratar cánceres raros. Además, en España, tan sólo se han comercializado 53 de ellos”, informa Carrión.

 

Última actualización: 24/04/2017.