Fuente: Fundame El 19 de mayo, la Comisión Europea anunció la Autorización de Comercialización (AC) condicional de Zolgensma® en el territorio de la Unión Europea. Se trata del 2º tratamiento específico en la historia para la AME y la primera terapia génica para tratar la enfermedad.

La aprobación por un lado, cubre a una tipología amplia de pacientes, y por otro lado, es una aprobación condicional: esto quiere decir que, si bien la Agencia Europea del Medicamento (EMA) es conocedora de que la experiencia e información sobre la seguridad y eficacia de Zolgensma® aún es limitada, considera que puede abrir la oportunidad a que un subgrupo de bebés y niños afectados por AME, se beneficien de ella. Para que esto sea una realidad en España, las autoridades nacionales deben corroborar esta indicación, y acordar las condiciones de su comercialización, y el médico tratante de cada paciente debe recomendar Zolgensma® como la mejor opción terapéutica para él/ella.

El rango de pacientes cubiertos por la aprobación de la EMA incluye a pacientes de hasta 21 kg de peso con diagnóstico de AME 5q bien con tipo1 o bien con hasta 3 copias de SMN2 (ver https://investors.avexis.com/Content/Pdf/avexisreceives-ec-approval-for-zolgensma.pdf).

En FundAME, como organización nacional de pacientes, están muy ilusionados con la esperada noticia y nuestra prioridad ahora será el ayudar a que en España se realice una evaluación de Zolgensma® de la forma más ágil posible y se llegue a un acuerdo que permita que las personas para las que Zolgensma® sea la mejor opción, puedan acceder a ella cuanto antes.

Por otro lado, también trabajarán para facilitar que pueda recogerse toda la información que sea necesaria para que las autoridades sanitarias y los médicos puedan tener una mayor información sobre la seguridad y eficacia de esta terapia.

Otro pilar de su trabajo será el colaborar con la comunidad médica y científica para asegurar que las familias tengan un adecuado entendimiento de los resultados que se han obtenido con la terapia génica en los ensayos clínicos, y para que tengan suficiente información sobre la seguridad y eficacia de la terapia y los resultados que pueden esperarse de acuerdo con las características específicas de cada caso. Tan importante es trabajar por el acceso a las terapias como para que las expectativas que se tengan sobre ella, sean ajustadas a la realidad. De esta forma, los padres, asistidos por los médicos tratantes, podrán decidir conjuntamente sobre la mejor alternativa terapéutica en su caso concreto.

La comunidad AME de España tiene un papel importante para contribuir al éxito de todos estos esfuerzos: al igual que durante la puesta en marcha del acceso de los pacientes españoles a Spinraza®, para ayudarnos a poder defender nuestros intereses en la manera más favorable para todos nosotros, es importantísimo que nuestra comunidad de afectados sea una comunidad bien informada, y que esté unida y movilizada en torno a FundAME. Hace dos años, se lograron completar con éxito unos acuerdos en un tiempo récord para el acceso a Spinraza® en España y, tal y como lo expresaron todas las partes implicadas, la labor de FundAME y la unión de la comunidad de afectados, fueron determinantes para lograrlo.

Última actualización 26/05/2020

 

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