La revista de Orphanet sobre enfermedades raras ha publicado el artículo “A multi-stakeholder multicriteria decision analysis for the reimbursement of orphan drugs” sobre los criterios de financiación de medicamentos huérfanos que se extraen del estudio FinMHU-MCDA en el que desde FEDER hemos participado de la mano de nuestra directora, Alba Ancochea.

Desarrollado y coordinado por Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB) con el apoyo de AELMHU, el estudio ha permitido establecer la importancia de diferentes criterios para valorar la financiación de medicamentos huérfanos, considerando las preferencias de varios expertos involucrados en el ámbito de las enfermedades raras. El proyecto se desarrolló en tres fases, partiendo de una selección de 13 criterios de financiación potencialmente relevantes.

El informe de conclusiones destaca que los medicamentos huérfanos presentan grandes desafíos de cara a su financiación y acceso posterior a los pacientes, siendo necesario establecer con claridad, transparencia y de forma estructurada qué criterios se deben seguir a la hora de evaluar estos medicamentos y que involucren a todos los agentes implicados en la toma de decisiones.

El criterio más destacado para considerar en la toma de decisiones fue la afectación del tratamiento sobre la calidad de vida del paciente, con un peso mayor del 20%, considerando posiblemente que el principal objetivo de estas terapias es mejorar el estado general de los pacientes, teniendo en cuenta que en muchos casos no consiguen la curación de estas patologías.

El alcance del beneficio terapéutico y la existencia de alternativas terapéuticas, junto a la gravedad de la enfermedad rara, fueron otros de los criterios con mayor importancia relativa a la hora de tomar decisiones de financiación, mientras que, en la parte económica, la capacidad del tratamiento para evitar los costes asociados a la enfermedad fue el criterio más valorado.

En el estudio ha participado un equipo multidisciplinar de 28 expertos con gran relevancia en el ámbito de las enfermedades raras y la evaluación de medicamentos huérfanos, entre los que se encuentran a Encarnación Cruz, presidenta de BioSim y exdirectora general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia; Francesc Palau, jefe de Servicio de Medicina Genética y director del Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras del Hospital Sant Joan de Déu; Olga Delgado, jefa de Servicio de Farmacia del Hospital Son Espases; Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Virgen Macarena; Maria Queralt Gorgas, directora del Servicio de Farmacia del Hospital Vall d’Hebron; Jaime Espín, profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública; Jorge Mestre, consultor independiente en Economía de la Salud y Alba Ancochea, directora gerente de FEDER.

Los resultados del estudio FINMHU- se han presentado recientemente en el 65 Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y en el congreso europeo 2020 (ISPOR). Puedes descargarte aquí y aquí los posters de los dos congresos.

Última actualización: 05/05/2021.

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