Fuente: ELA Andalucía. Si bien se desconoce la causa exacta de la ELA/EMN, dos de las características distintivas de la enfermedad son la acumulación o agregación de proteínas tóxicas en las neuronas motoras y el plegamiento incorrecto de las proteínas.

El plegamiento de proteínas es el proceso físico mediante el cual una cadena de proteínas se vuelve biológicamente funcional. Si no se pliega correctamente, no puede funcionar correctamente. Estos rasgos se observan en la mayoría de los casos de ELA, independientemente de si existe una causa genética conocida o no.

Un nuevo fármaco de investigación está llegando al final de un ensayo clínico de fase 3, que evalúa la eficacia del fármaco como tratamiento para la ELA.

Este fármaco aumenta la respuesta al choque térmico, un sistema de defensa celular natural que aumenta la producción de proteínas de choque térmico (HSP) para ayudar a reparar las proteínas mal plegadas y ayudar en la descomposición de los grupos de proteínas tóxicas y, por lo tanto, puede tener potencial como terapia para la ELA.

Las HSP también regulan la vía de muerte celular programada, un mecanismo por el cual el cuerpo se deshace de las células dañadas. Las HSP pueden unirse a proteínas defectuosas y eliminarlas. Al aumentar la producción de HSP y, por lo tanto, eliminar más proteínas defectuosas, este medicamento puede reducir la tasa de muerte de las neuronas motoras y ralentizar la progresión de la ELA/MND.

Ensayo clínico multicéntrico, con inicio en 2019, para pacientes diagnosticados de ELA de tipo familiar o esporádica, cuyo objetivo es evaluar la respuesta al tratamiento en comparación con un placebo en pacientes tratados durante 18 meses. El estudio examina si se alarga la capacidad de respirar sin asistencia, mejora la supervivencia, mejora el estado funcional y si su uso es seguro.

¿Qué pasa ahora?

La farmacéutica tiene previsto publicar los resultados en la primera mitad de 2021. En caso de que el ensayo de este medicamento produzca resultados positivos, la intención es presentar documentos regulatorios ante la FDA en los EE. UU y en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en la UE.

Desde ELA Andalucía estarán pendientes a estos resultados y publicarán una actualización tan pronto como se publiquen nuevas noticias sobre este ensayo.

Fuente de la información https://mndresearch.blog/2021/04/06/will-arimoclomol-become-a-new-treatment-for-mnd/#respond

Última actualización 09/04/2021

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