Fuente: El Mundo.   Hay más de 3.000 pacientes con hemofilia en España. De ellos, unos 2.400 presentan hemofilia A -la forma más común de la enfermedad- y de éstos, unos 800 han desarrollado un tipo de anticuerpos -inhibidores- que dificultan las terapias de reemplazo del llamado factor VIII, cuya deficiencia causa las hemorragias propias de esta patología hereditaria. Precisamente para esos pacientes, el Ministerio de Sanidad acaba de dar luz verde a la financiación del primer anticuerpo monoclonal en esta indicación -emicizumab -

Se trata de la primera nueva terapia en 20 años para este subgrupo de pacientes, que se exponen a un alto riesgo de hemorragias, potencialmente mortales, que pueden derivar en daños en las articulaciones e incluso afectar a la movilidad. Frente a los tratamientos disponibles -todos ellos de administración en vena y de aplicación diaria o varias veces a la semana- este nuevo fármaco requiere un único pinchazo subcutáneo a la semana.

La mayoría de los pacientes con hemofilia A se consideran graves ya que la presencia del factor VIII de coagulación es inferior al 1%, frente al 100% que es lo normal. Cuando se produce una hemorragia en una persona sana, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa y X, claves para detener el sangrado. El primer escalón de tratamiento en los pacientes con hemofilia A lo ocupan las terapias de reemplazo del factor VIII. «Emicizumab no es una terapia de reemplazo sino un medicamento diseñado para hacer la función del factor VIII y posibilitar la asociación de los factores IXa y X», explica Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Paz.

UN 70% MÁS DE RIESGO DE MUERTE

El desarrollo de inhibidores se considera una complicación grave, que incrementa en un 70% el riesgo de muerte. Las opciones disponibles hasta ahora en los pacientes con inhibidores son los llamados agentes de by-pass, que deben administrarse por vía endovenosa cada 24 o 48 horas de forma preventiva y a demanda cuando se producen hemorragias. Este nuevo fármaco «ofrece una profilaxis similar o superior a los tratamientos existentes», afirma Ramiro Núñez, jefe de Sección de Trombosis y Hemostasia de la Unidad de Hematología del Hospital Virgen del Rocío, de Sevilla.

Después de EEUU, España es el país que más participantes ha aportado en el desarrollo clínico de emicizumab en hemofilia A con inhibidores. El reclutamiento se ha producido a través de cinco hospitales españoles, incluidos La Paz y el Virgen del Rocío.

En total han sido 27 pacientes españoles los que han accedido a la terapia antes de que esté disponible, apunta Núñez. «Para nosotros, participar en los ensayos clínicos es una aspiración porque supone poner en contacto a nuestros pacientes con novedades terapéuticas beneficiosas antes de que estén disponibles».

Los datos del ensayo clínico en adultos y adolescentes muestran que el tratamiento preventivo con emicizumab logró una reducción del 87% en las hemorragias tratadas. En un segundo estudio con niños menores de 12 años, el fármaco disminuyó el riesgo de sangrados tratados en un 99% en comparación con los agentes de by-pass.

Aunque de momento sólo está disponible para pacientes con hemofilia A e inhibidores, emicizumab está pendiente de la aprobación para su uso en el resto de pacientes que no tienen estos inhibidores, con lo que el tratamiento se dirigiría a 2.400 pacientes, en lugar de sólo a 800. Aunque en su primera indicación emicizumab se ha autorizado en administración semanal, «se está explorando su administración quincenal y mensual», reconoce Jiménez Yuste.

Además de la frecuencia de administración, el que el medicamento sea subcutáneo y no intravenoso supone un «cambio radical», para Núñez. «En niños, la vía intravenosa obliga a la colocación de dispositivos permanentes que no están exentos de complicaciones». Este es el aspecto más valorado por los pacientes. «Utilizan expresiones como me ha cambiado la vida o se me olvida que soy hemofílico», cuenta el hematólogo del Virgen del Rocío.

Última actualización 12/06/2019

 

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