Cargando...

Federación española de enfermedades raras

La EMA recomienda la aprobación del primer y único tratamiento para ASMD

Logo de ASMD España.

La EMA recomienda la aprobación del primer y único tratamiento para ASMD

Fecha/Hora de publicación:

Autor: Entidad Externa

Tipo de noticia: Tipo de noticiaInvestigación

Ámbito: Internacional

Fuente: ASMD España | El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva para aprobar en la Unión Europa un tratamiento para las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) en pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B.

El dictamen positivo del CHMP se basa en los datos de los dos ensayos clínicos, que demuestran una mejora sólida y clínicamente relevante de la función pulmonar además de una reducción de los volúmenes del bazo y el hígado, con un perfil de seguridad bien tolerado en adultos y niños con ASMD.

Se trata de una terapia de sustitución enzimática diseñada para reemplazar la esfingomielinasa ácida (ASM) deficiente o defectuosa, una enzima que permite la descomposición de la esfingomielina. La acumulación de esfingomielina en las células puede causar daños en los pulmones, el bazo y el hígado, así como en otros órganos, lo que puede provocar una muerte prematura. 

Se está investigando actualmente en pacientes pediátricos y adultos para tratar las manifestaciones no relacionadas con el SNC de la ASMD. No se ha estudiado en pacientes con ASMD tipo A.

Compartir en: