La revista internacional HealthCare Life Sciences & Review de Pharma Boardroom ha entrevistado a nuestra Directora, Alba Ancochea.

La revista, ha dedicado un número especial que a la política sanitaria de nuestro país. En ella, hablamos sobre nuestro trabajo como Federación, cómo trabajamos de la mano de los poderes de decisión y la industria, el estado de situación del colectivo a nivel nacional o nuestra labor más allá de nuestras fronteras.

¿Podría comenzar presentando a FEDER?

FEDER está formada por 337 asociaciones de pacientes y nació hace 20 años, aunque sentimos que somos relativamente jóvenes, ya que tratamos de mantener un estilo activo y emprendedor. Nos hemos desarrollado muy en línea con la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS), donde siempre hemos estado representados en su Junta Directiva. Estamos muy orgullosos de ello y trabajamos juntos para lograr los mismos objetivos en diferentes países, adaptando nuestras estrategias para que se ajusten al contexto de cada uno.

Existe una Comisión Europea sobre estrategias nacionales para enfermedades raras y tratamos de implementar todas estas recomendaciones y evaluarlas. Cada dos años, también impulsamos y participamos en la Conferencia EUROPLAN, una herramienta para medir el cumplimiento de las Recomendaciones de la Unión Europea en Enfermedades Raras).

Ahora mismo, participamos en diferentes grupos de trabajo y comités del Ministerio de Sanidad. Nuestra contribución es también tomada en cuenta en el Comité de Evaluación y Seguimiento de la Estrategia Nacional. Además, también mantenemos un grupo de trabajo con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

¿Cómo definirías vuestra relación con las autoridades españolas?

Depende mucho de áreas específicas. Por ejemplo, nos han aceptado como miembro del grupo de trabajo dentro del Registro Estatal, que supone un paso muy importante, además de describir una relación de trabajo muy productiva junto al Ministerio.

Sin embargo, cuando se trata de precios, no estamos presentes. Se ha establecido un comité multidepartamental para fijar los precios, pero no se nos ha invitado a asistir a esas sesiones y no se escucha la voz de los pacientes. Creemos que esto es un error. Nuestra sensación es que los pacientes, la industria y los profesionales deberían ser consultados sobre un tema tan trasversal. La inclusión de este tipo de partes interesadas conduciría a decisiones de fijación de precios mucho más transparentes y eficientes.

Hay otras formas en las que potencialmente podemos influir en la agenda política. Actualmente, se ha confirmado nuestra participación en un grupo de trabajo aprobado en el Comité Interterritorial para ayudar en el estudio del impacto de los productos farmacéuticos de enfermedades raras. El plan era establecer un comité formado por diferentes partes interesadas, y los pacientes iban a estar representados por FEDER. Esperamos que esta iniciativa continúe, pero debido a que hay cambios en el gobierno, no estamos del todo seguros en la actualidad.

¿Cómo describirías vuestra relación con la industria?

Muchas y grandes compañías colaboran con FEDER en Proyectos específicos y actividades, pero también como asesores de nuestra Federación. Gestionamos nuestra relación con la industria principalmente a través de AELMHU, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos. De esta forma, nos aseguramos de que no haya conflictos de intereses potenciales y de que podamos garantizar la transparencia y el buen gobierno dentro de FEDER. Esto es fundamental porque nosotros no representamos a una sola enfermedad o un solo tratamiento específico. En FEDER representamos 7.000 enfermedades poco frecuentes.

También tenemos un Código Ético que toda nuestra Red de Entidades se ha comprometido a seguir. Como resultado, hay dos maneras de trabajo que mantenemos con la industria: como asesores, a través de AELMHU, y también como colaboradores en diferentes proyectos.

¿Cuál es vuestro potencial?

Distribuimos nuestra acción en 3 pilares: nuestra acción con los pacientes, con el movimiento asociativo y con la sociedad. Porque nuestro prioridad es un sistema de salud preparado para diagnosticar y tratar enfermedades poco frecuentes y lograr una atención de calidad para estas patologías. Pero mientras alcanzamos este sistema, ofrecemos nuestros servicios.

Hemos establecido una línea de ayuda que tiene una gran base de datos de más de 30.000 pacientes. Conectamos pacientes, les ofrecemos conocimiento y vinculamos con expertos y recursos especializados. También a través de esta línea de ayuda contamos con dos abogados y cinco psicólogas, además de trabajadoras sociales que ofrecen información sobre recursos y beneficios sociales.

Además, también ofrecemos apoyo en materia de diagnóstico a través de nuestro Comité de Expertos, compuesto por 28 expertos de diferentes ramas sanitarias. Ellos nos apoyan a la par que a los pacientes para la consecución del diagnóstico. De forma paralela, mantenemos también convenios con los principales órganos de investigación en España como el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dentro de cual formamos parte del Comité Científico Asesor representando a los pacientes. Además, también trabajamos con ellos en su programa de casos sin diagnóstico.

En cuanto a nuestros servicios para el movimiento de pacientes, trabajamos, sobre todo, para pacientes que no tienen una organización personal de referencia. Para las 337 asociaciones, empoderamos sus servicios brindándoles apoyo económico, pero también a través de otras líneas de acción como la formación. Porque queremos que estén empoderados para representar necesidades en las diferentes áreas con las autoridades, pero también con la industria y para fomentar la investigación.

¿De dónde procede vuestra financiación y cómo la gestionáis?

El 50% de nuestra financiación procede del gobierno, a través de convocatorias de proyectos, dentro del cual el 70% proceden del ámbito nacional y el 30% autonómico. Esto se debe a los diferentes objetivos nacionales y regionales. El otro 50% procede de financiación privada, de los cuales más o menos el 10% de ellos son donaciones y el 30% propio de la industria.

Más o menos el 25% del presupuesto se canaliza en ayudas para los programas de nuestras asociaciones de pacientes. Además, también apoyamos proyectos de investigación a través de nuestras asociaciones. De hecho, este año gestionaremos 100.000 euros para la investigación mediante 5 ayudas.

¿Contáis con fondos de la Unión Europea?

Por ahora no, pero precisamente estamos buscando la fórmula para canalizarlos en el futuro.

Háblanos sobre la estructura de FEDER. Sabemos que contáis con la Federación, una Fundación y un Observatorio

La Fundación es el mecanismo que utilizamos para la investigación, a través del cual destinamos fondos para impulsar y fortalecer proyectos enfocados a las enfermedades poco frecuentes. Por otro lado, el Observatorio (OBSER) está vinculado a la investigación social a través de encuestas y formularios. Hemos recogido más de 1.500 respuestas en nuestro más reciente estudio sobre diagnóstico y tratamiento con resultados muy notables.

Gracias a ello, hemos descubierto que casi la mitad de las personas con enfermedades poco frecuentes han tenido un retraso en su diagnóstico y que alrededor del 20% han esperado entre 4 y 8 años hasta la obtención del mismo. Esto demuestra que todavía existen carencias a la hora de diagnosticar.

No es fácil sacar conclusiones definitivas, por eso ahora mismo estamos contrastando estos datos con historiales clínicos para obtener un mejor conocimiento. De 100 historias clínicas, descubrimos de cuánto tiempo hablamos, con el promedio de cinco años para conseguir el diagnóstico.

Ahora, queremos ampliar la muestra a 1.000 pero hasta la fecha sólo hemos recopilado 100 en la Comunidad de Madrid. Vamos a replicar la prueba en otras comunidades para que podamos demostrar que esto no es sólo nuestra percepción, sino que los datos clínicos demuestran que la media de obtención de diagnóstico es de 5 años.

¿Cuánta gente convive con una enfermedad poco frecuente en España?

Alrededor de 3 millones de personas, aunque esto es sólo una estimación ya que se estima que el 7% de la población convive con alguna de ellas, pero no es un dato definitivo. Estamos configurando el Registro Estatal de Enfermedades Raras, pero aún no está concluido, ya que la principal dificultad es que actualmente contamos con 17 registros autonómicos y estamos tratando de recopilar todos sus datos en un único registro. Es un proceso complicado ya que las pruebas, como las de diagnóstico, en cada comunidad son diferentes. Por tanto, el Comité del Registro está trabajando ahora mismo en 10 de las enfermedades poco frecuentes más prevalentes.

Tenéis una amplia visibilidad a nivel europeo, ¿cómo está España en comparación con otros países?

En términos de acceso, sólo el 56% de los tratamientos aprobados en Europa están comercializados en España. Esto a nivel nacional, pero a nivel autonómico no todo el mundo tiene acceso a los tratamientos. De hecho, nuestro principal desafío es garantizar la equidad entre todas las regiones así como estandarizarla entre todos los estados miembros de la Unión Europea. Precisamente por eso defendemos la idea de crear un marco común a nivel europeo en términos de precio y comercialización.

Ahora mismo, aunque un medicamento sea autorizado por la EMA –la Agencia Europea del Medicamento-, esto no garantiza que sea comercializado en España. Y la media desde que se autoriza por la EMA hasta que es comercializado en nuestro país es de un año y medio. Esto se debe a que el periodo de negociación es muy arduo ya que los presupuestos y la economía de nuestro país es diferente a la de otros países de la Unión, como ocurre en Alemania, por ejemplo.

Además, el Ministerio de Sanidad no está seguro de fijar el precio a nivel nacional porque entonces tienen que escalar el mismo a nivel autonómico, ya que depende del tamaño y el presupuesto del hospital.

Creemos que una buena iniciativa podría ser no sólo comprar productos a nivel nacional sino también apostar por los centros de experiencia, porque podrían conocer mucho mejor a los posibles candidatos y a los posibles usuarios del tratamiento.

En términos de Centros de Experiencia –CSUR: Centros, Servicios y Unidades de Referencia-, España está en una buena posición porque, como ocurre en Francia, tenemos un Real Decreto que identifica y certifica cada uno de ellos en base a buenos criterios. Aún sí, nuestra participación en las Redes Europeas de Referencia es baja.

La fórmula en que las comunidades trabajar con un centro de experiencia es que el hospital proporciona los fondos por adelantado para cubrir el tratamiento, pero luego, cuando el estado reembolsa el dinero, no es al hospital como tal sino a la región. Como resultado, a veces los hospitales no están interesados en actuar como Centros de Referencia porque supone un déficit financiero.

Aludes a la discrepancia entre las aprobaciones de la EMA y a nivel nacional, ¿a qué crees que se debe?

Personalmente, creo que es por la descentralización del sistema. Es muy difícil tomar una decisión porque deben tener en consideración 17 opiniones diferentes. A ello se suma que hablamos de enfermedades poco frecuentes, minoritarias, como para destinar fondos a su tratamiento en 17 sistemas de salud diferentes. En un sistema global, sería mucho más fácil.

¿Qué alternativa planteáis? ¿Sois optimistas con el nuevo gobierno? ¿Creéis que las cosas mejorarán?

Creemos que la solución es un marco regulador común a nivel europeo, no sólo una directiva, no sólo recomendaciones. No obstante, nos mostramos optimistas con el nuevo gobierno.

¿Cuál es el mayor hito de Carmen Montón, nueva Ministra de Sanidad, en material de Enfermedades Raras?

Tenemos esperanza en Carmen Montón porque contamos con experiencias positivas tras haber trabajado con ella previamente en el pasado. Como Consellera de Comunidad Valenciana, destacó por promover la Alianza Traslacional en Investigación para Enfermedades Raras.

Además, creó un Comité para monitorizar las principales acciones y estrategia frente a enfermedades raras a nivel autonómico, siendo una de las comunidades que cuenta con un plan autonómico, además de la Estrategia Nacional; ya que a veces no es fácil extrapolar la Estrategia Nacional a nivel autonómico y las comunidades necesitan adaptarla a nivel regional.

Además, ella también nos ha acompañado en nuestros actos y ha apoyado la visibilidad de nuestro colectivo a través de entrevistas y artículos de opinión.

Ella es doctora, algo especialmente significativo al estar más cerca de los propios pacientes. Cuando un Ministro es doctor es una verdadera ventaja para que pueda entender las necesidades de los pacientes. Esto además nos ha evitado “empezar de cero”, ya que cada vez que un Ministro cambiaba, necesitábamos explicar qué es una enfermedad rara y sus necesidades.

El cambio que necesitamos es que no podemos trabajar con 17 presupuestos para hacer frente a las cuestiones de las enfermedades raras. Necesitamos un presupuesto único enfocado a los centros de referencia y garantizar la colaboración entre todas las comunidades, ya que los principales hospitales se concentran en 5 regiones. También necesitamos un Plan de Genética y Genómica, porque aunque existe el compromiso de crearlo aún no está implementado. Pero también sabemos que nuevo gobierno está interesado en esa iniciativa porque fue uno de los impulsores de la misma.

El año pasado se puso en marcha un Plan Piloto de Diagnóstico Genético, pero no logró todos sus objetivos ya que los fondos debían ir a tres hospitales principales, pero finalmente se distribuyó a 17 proyectos en 17 regiones, lo que lo hizo imposible. Necesitamos trabajar en un sistema centralizado como el francés, al menos en enfermedades raras. También sabemos que no es posible a no ser que exista una iniciativa internacional o europea.

¿Cuál es tu visión de FEDER y las ER de cara a los próximos 5 años?

Creemos que debemos trabajar mucho más a nivel internacional e intentar hacer del movimiento internacional de enfermedades raras un movimiento aún más fuerte. Ahora mismo, estamos en grupos de incidencia política como el de la Red Internacional de Enfermedades Raras.
Además, pensamos que la labor de España podría ser un buen canal para incluir estas patologías en la Organización Mundial de la Salud. De hecho, tenemos el compromiso del gobierno para ello. España tiene buenas prácticas y experiencias para compartir con otros países y podría liderar esta iniciativa.

Aquí en España deberíamos consolidar nuestra red porque muchas organizaciones de pacientes responden a las mismas patologías, a nivel nacional y autonómico. Pero trabajando juntos, podríamos aunar refuerzos y crear una red aún mejor. FEDER comparte además los objetivos de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes aumentando juntos la defensa de sus derechos y favoreciendo la cohesión en la comunidad de enfermedades raras.

Fuente: HealthCare Life Sciences & Review de Pharma Boardroom.

Última actualización: 31/07/2018.

 

 

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