Hecho incomprensible para ELA International: el único tratamiento innovador contra la ALDc no se conseguirá en Europa
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Autor: FEDER
Tipo de noticia: Tipo de noticiaInvestigación
Ámbito: Estatal
Fuente ELA España | Skysona, es el primer tratamiento innovador para la adrenoleucodistrofia cerebral (ALDc), fue autorizado por la Agencia Europea del Medicamento en 2021, pero no se comercializará en Europa. El laboratorio Bluebird Bio, que se iba a encargar de producirlo, cierra sus puertas en Europa y de ese modo, condena a nuestros hijos. ¿Por qué?
La adrenoleucodistrofia cerebral (ALDc) es una enfermedad genética rara y temida, que afecta sobre todo a los niños menores de 10 años y destruye el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) en pocos meses. Esto implica que un niño que estaba perfectamente sano comienza a perder gradualmente todas sus funciones (vista, oído, locomoción, habla, memoria, etc.). La única esperanza de supervivencia es intervenir antes de la aparición de los primeros síntomas, detectando y tratando a los niños lo antes posible. Pero aunque ya exista un tratamiento, no se puede conseguir, porque el laboratorio que iba a producirlo ha decidido irse de Europa.
Desde 1992, la asociación ELA promueve la investigación sobre la ALDc
Con su fundación en 1992 en Francia, la asociación ELA promueve el hallazgo de tratamientos para esta enfermedad. Nosotros, que somos padres de niños afectados por esta enfermedad, hemos apoyado al equipo del Pr. Patrick Aubourg y la Dra. Nathalie Cartier (París, Hospital Saint Vincent de Paul y luego Hospital Bicêtre) y financiado los estudios preclínicos y el primer ensayo clínico de terapia génica. Gracias a esta labor, cuatro pacientesjóvenesrecibieron autotransplantes de médula ósea para corregir el gen en cuestión. Esta innovadora técnica fue elogiada en 2009 por importantes revistas científicas como "Science" y "Nature". Gracias a este éxito inicial, que siembra esperanzas para tratar otras enfermedades, se logró allanar el camino para un segundo ensayo de mayor envergadura, realizado por la empresa de biotecnología estadounidense, Bluebird Bio. Las familias tenían una
esperanza inmensa.
En 2021, ¡la determinación de la ELA sería finalmente recompensada!
La labor constante de la ELA en los últimos 30 años, con 47 millones de euros invertidos, ha impulsado la investigación internacional sobre las leucodistrofias. Para nosotros fue un orgullo enorme poder anunciar en julio de 2021 que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) había autorizado el primer tratamiento innovador para la ALDc, es decir, la Skysona, desarrollado por Bluebird Bio.
Pero en 2022, llegó el peor golpe: el laboratorio se va de Europa. El tratamiento no se distribuirá en ese continente.
Si bien la autorización para comercializar el tratamiento suele ser el paso decisivo para poner el tratamiento a disposición de los pacientes, Skysona sigue sin ser distribuido en Europa. Es probable que esta situación continúe, ya que el laboratorio en cuestión ha cerrado todas sus oficinas. ¿Por qué motivo? Hasta la fecha, no tenemos ninguna explicación ni de parte del laboratorio ni de la Agencia del Medicamento. ¿Se trata de un problema de precios? Este tipo de tratamiento es caro, ya que tarda mucho en desarrollarse (15 años desde que se trató al primer niño) y las inversiones en biotecnología implican muchos riesgos. Pero no se trata de un medicamento para tomar de por vida, ¡basta con una sola dosis! Pedimos a las autoridades sanitarias y al laboratorio que reanuden cuanto antes las negociaciones para desbloquear la situación y así poder tratar a los niños enfermos.
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