El programa de radio 'Enfermedades Raras', de Antonio G. Armas habla sobre nuevas terapias para enfermedades neuromusculares

Fecha/Hora de publicación: Domingo 8 de Junio de 2025

Autor: FEDER

Tipo de noticia: Tipo de noticiaSensibilización

Ámbito: Estatal

En el programa de radio científico “Enfermedades Raras“, número 466 presentado y dirigido por Antonio G. Armas, el 10/06 en Radio Libertad de 19 a 19:30 horas, hemos entrevistado a Dra. Ariadna Bargiela. Licenciada en Bioquímica y Dra. En Biotecnología por la Universidad de Valencia, actualmente investigadora Sara Borrell en el grupo de Patología Neuromuscular y Ataxias en el Instituto de Investigación Sanitaria La Fe, Valencia. Desde el inicio de mi carrera he investigado en enfermedades raras, inicialmente distrofia miotónica tipo 1 y desde hace 4 años me he unido a la línea de investigación de distrofia de cinturas tipo D2. Aunque siempre en torno al mismo tema, mi enfoque ha cambiado sustancialmente pasando de una investigación básica a una con un perfil más traslacional y aplicado.

Nuevas terapias para enfermedades neuromusculares

La disponibilidad de modelos de DM1 en Drosophila, ratones y células, ha hecho posible el diseño de numerosos enfoques terapéuticos que se pueden agrupar en tres categorías amplias: moléculas pequeñas, silenciamiento génico post transcripcional utilizando oligonucleótidos con secuencia dada (ASO y RNAi) y terapias génicas. Un enfoque actual en el tratamiento de la DM1 es la utilización de pequeñas moléculas ya sean nuevos fármacos y reutilizados (reposicionamiento). La reutilización de fármacos tiene expectativas prometedoras en cuanto a eficacia, seguridad, coste y traslación al entorno clínico. Esto se debe a que los fármacos reutilizados ya se han estudiado en modelos preclínicos y en humanos para evaluaciones de seguridad. Además, en muchos casos los aspectos de formulación ya están desarrollados a diferencia de los fármacos completamente nuevos, lo que explica por qué están más cerca de alcanzar la autorización de comercialización.

• Haz click aquí para escuchar el programa

Sobre Enfermedades Raras

Desde finales del año 2013, ‘Enfermedades Raras’ es un programa de radio presentado y dirigido por Antonio G. Armas que se emite en directo todos los martes de 19 a 20 horas y sábados de 21 a 22 horas. A partir de enero de 2019, tras cinco años de programación en Gestiona Radio, emitiremos en FM desde Radio Libertad, (www.radiolibertad.es). Su objetivo es informar y concienciar sobre las enfermedades poco frecuentes desde el punto de vista de la ciencia. Son patologías que en su conjunto afectan a cerca de tres millones de españoles, aunque de forma directa a más de 12 millones, porque el núcleo familiar también convive con ellas. Cada semana, el programa nos acercará a dos contenidos informativos distintos.

En muchas ocasiones, las asociaciones, federaciones y fundaciones de pacientes, colaborarán con el programa para seleccionar a los profesionales que serán entrevistados. La investigación, la genética y/o la clínica de las enfermedades raras tendrán un papel predominante en el programa. Dos o tres especialistas de contrastada experiencia ofrecerán información sobre las patologías, o sobre los asuntos relacionados que se traten en cada programa. Se abordarán desde dos puntos de vista diferentes: desde una perspectiva comprensible y cercana para los oyentes sin formación específica en el asunto, y de forma científica, dirigiéndose principalmente a los profesionales y a las personas que estén involucradas. Muchas enfermedades de esta índole necesitan ser tratadas día a día con personal sociosanitario de apoyo; por ello, logopedas, terapeutas, psicólogos y fisioterapeutas, entre otros, conformarán otra de las áreas del programa. ‘Enfermedades Raras’ se presenta como un programa de radio multidisciplinar, dónde participarán multitud de profesionales, que es ya un referente informativo, divulgativo y científico sobre las enfermedades poco frecuentes.

* Los archivos de los programas publicados en esta web, independientemente de la  emisora donde se emitan o plataforma donde se cuelguen,   pertenecen a su propietario intelectual, Antonio González Armas, quien posee el copyright de los mismos.**