Fuente: AFASW | La Alianza de Familias Afectadas por el Síndrome de Wolfram, junto a investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona, inician el primer proyecto de terapia génica para el Síndrome de Wolfram. «Hace 2 años, nos unimos un pequeño grupo de familias con una meta clara: luchar para lograr una cura para esta enfermedad ultra rara. En este tiempo hemos colaborado con investigadores de todo el mundo para avanzar por este camino. Ahora damos un paso mas y con este proyecto nos situamos en primera línea de la lucha contra esta enfermedad. Esta investigación tendrá una duración de 2 años y podrá beneficiar a todos los afectados de Síndrome de Wolfram del mundo» reconocen desde la asociación.

Este proyecto , basado en terapia génica, es llevado a cabo en España por la Universidad Autónoma de Barcelona y consta de tres fases:

- Prueba de concepto preclínica en células in vitro.

- Prueba de concepto preclínica en modelo animal

- Solicitud de la autorización de designación de Medicamento Huérfano a la Agencia Española del Medicamento

El proyecto es llevado a cabo por dos investigadores españoles de primer nivel con más de 25 años de experiencia en terapia génica.

Este mismo equipo investigador tiene actualmente en marcha proyectos similares para otras enfermedades en fases muy avanzadas de la investigación

Dra. Assumpció Bosch - CATEDRÁTICA DE LA UAB

- Instituto de Neurociencias; Dept Bioquímica y Biología Molecular Universitat Autonoma Barcelona

- Instituto de Investigación del Hospital Vall d’Hebrón; Barcelona

Dr. Miguel Chillon- INVESTIGADOR ICREA

- Instituto de Investigación del Hospital Vall d’Hebrón; Barcelona

- Instituto de Neurociencias; Dept Bioquímica y Biología Molecular; Universitat Autonoma Barcelona

Última actualización: 03/08/2021.

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