Apostamos por la colaboración global en innovación en el encuentro de Sanofi Shaping the Future of Rare

Fecha/Hora de publicación: Jueves 10 de Marzo de 2022

Autor: FEDER

Tipo de noticia: Tipo de noticiaInternacional

Ámbito: Internacional

Bajo el título ‘Shaping the future of rare by design not chance’ (“Dando forma al futuro de las enfermedades raras a través del diseño, no por casualidad”), Sanofi desarrolló el pasado martes 8 de marzo el evento virtual sobre enfermedades en el que la Federación Española de Enfermedades Raras -FEDER- participó a través del panel de expertos ‘Rare Innovation Under Threat’ (“La innovación en ER bajo amenaza”).
La directora de FEDER, Alba Ancochea, fue quien representó a la organización en el panel junto a Adam Hutchings, de la consultora de precios estratégicos y acceso al mercado especializada en enfermedades raras, Dolon; Daria Julkowska, coordinadora científica del European Joint Programme on Rare Diseases -EJPRD-; y Simon Frost, de la Junta Directiva de la organización sin ánimo de lucro RARE-X.

En este panel se abordaron cuestiones clave para la innovación en enfermedades raras, teniendo en cuenta aspectos legislativos de medicamentos huérfanos a nivel europeo, las aprobaciones de fármacos, los desafíos relacionados con la investigación, los retos que se presentan ante la manera de recabar y compartir datos, así como el papel que desempeñan y pueden llegar a desempeñar pacientes y cuidadores en todos los aspectos mencionados, especialmente, aquello que constituye un beneficio o mejora cuando se evalúan los resultados de los tratamientos.

En este ámbito, desde FEDER destacamos la importancia de la colaboración global para potenciar la innovación en enfermedades raras, así como la relevancia de que se tenga en cuenta la voz de los pacientes en todos los procesos de innovación y a la hora de legislar sobre la misma. 

Ancochea destacó la brecha entre la capacidad de investigación y el acceso de los pacientes en su intervención inicial: “El IRDiRC señala la disponibilidad de 200 tratamientos desarrollados y tecnologías de diagnóstico, pero los pacientes siguen esperando acceder a un diagnóstico y un tratamiento precisos”.

“Está plenamente demostrado que las ER requieren un enfoque colaborativo y que las acciones internacionales influyen positivamente a nivel nacional y las buenas prácticas a nivel nacional funcionan también como desencadenantes a nivel internacional. La revisión actual de legislaciones como la OMP, la directiva transfronteriza de salud o el espacio europeo de datos suponen una gran oportunidad, como lo es también la resolución de Naciones Unidas sobre Enfermedades Raras recientemente aprobada, que reconoce que las ER deben afrontarse a nivel mundial”, añadió más adelante.

Finalmente, respecto a la necesidad de escuchar la necesidad de los pacientes, subrayó su relevancia con estas palaras: “La participación del paciente es imperativa no solo para establecer el impacto diario y las opciones de tratamiento, sino también durante todo el proceso”.