Desde FEDER celebramos el Premio de Investigación 2024 otorgado al grupo de Antonio Liras.

Fecha/Hora de publicación: Miércoles 22 de Enero de 2025

Autor: FEDER

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Ámbito: Estatal

Es un placer para nosotros anunciar que el Premio de Investigación 2024 de la Real Academia Nacional de Farmacia ha sido otorgado al grupo de investigación liderado por D.  Antonio Liras, Catedrático  de Bioquímica y Biología Molecular

miembro del Comité Científico Asesor de FEDER. Este reconocimiento representa un hito destacado en la investigación sobre enfermedades raras y pone de manifiesto la excelencia del trabajo desarrollado por el equipo.

Desde FEDER queremos expresar nuestra más sincera enhorabuena a Antonio y felicitar a todo el grupo de investigación por este logro tan merecido. Vuestro trabajo no solo amplía el conocimiento científico, sino que también genera beneficios tangibles para los pacientes con enfermedades raras. Gracias por vuestro compromiso y dedicación.

Un estudio pionero: de la mutación a la “curación”

El proyecto premiado, titulado Déficit de factor V de la coagulación. De la mutación a la “curación” mediante terapias avanzadas, es un ejemplo brillante de cómo la ciencia puede transformar vidas. Bajo el lema Terapias avanzadas y “cura” de enfermedades hereditarias, este trabajo se presenta como una revisión retrospectiva y actualizada en el contexto del grupo de Terapias Avanzadas de la Universidad Complutense de Madrid.

El proyecto, iniciado hace casi siete años, se centra en el desarrollo de protocolos de terapia génica y celular para tratar el déficit de factor V de la coagulación, una enfermedad ultra rara. Este recorrido ha sido posible gracias al apoyo de la Asociación para la Investigación y Cura del Déficit de Factor V (Una Esperanza para Celia), el micromecenazgo y los contratos predoctorales de la Universidad Complutense de Madrid.

Avances clave y logros destacados

El proyecto incluye hitos significativos:

• Estudio de la causa mutacional: Se comenzó con la investigación de la mutación patológica en una paciente (Celia) y la segregación genética de sus progenitores.
• Modelos innovadores: Desarrollo de un modelo celular y un modelo animal con la mutación utilizando tecnología de edición génica CRISPR.
• Estándares de medición: Estandarización de la medición del factor V en ratones.
• Terapia génica: Demostración de un protocolo de terapia génica lentiviral mediante pruebas de concepto.

Estos avances han dado lugar a:

• Publicaciones de alto impacto: Varios artículos en revistas científicas y otros en proceso de revisión.
• Patentes obtenidas: Una para la corrección de mutaciones en el gen F5 y otra para el modelo animal viable con déficit de factor V.

Futuro prometedor

Los resultados abren la puerta a futuros desarrollos en modelos animales patológicos en fase preclínica, con el objetivo de garantizar la eficacia y seguridad de los protocolos de terapia génica con vectores lentivirales.

Desde FEDER, reafirmamos nuestro apoyo a iniciativas como esta, que contribuyen significativamente a mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras. Este premio es un reconocimiento más que merecido para Antonio Liras y su equipo, y un testimonio del impacto transformador de su investigación. ¡Enhorabuena!