FEDER participa en una jornada sobre la gestión europea de medicamentos huérfanos

Fecha/Hora de publicación: Lunes 18 de Septiembre de 2023

Tipo de noticia: Tipo de noticiaInternacional

Ámbito: Internacional

Este lunes se celebró la jornada de reflexión ¿Cómo va a afectar a los medicamentos huérfanos la Estrategia Farmacéutica Europea? en el Ilustre Colegio Oficial de Médicos de Madrid. Daniel de Vicente, vocal de la junta directiva de FEDER, asistió para recalcar la importancia que tiene para las personas con enfermedades raras el acceso a estos medicamentos.

Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras para los que no existe ningún tratamiento apropiado, y cuya tardanza en llegar a España puede llegar a ser de 27 meses. A lo largo del evento -que fue organizado por Biolnnova Consulting con colaboración de Kyowa Kirin, Pfizer y Ultragenyx- se señaló que la Unión Europea pretende llevar a cabo una nueva legislación farmacéutica que puede suponer un antes y un después en el ámbito de las terapias innovadoras. 

Al hilo de esta estrategia que quiere emprender la Unión Europea, Daniel de Vicente subrayó en la mesa de debate que el nuevo programa de acción tiene que ayudar "a legislar a nivel nacional", pues en el caso de las enfermedades raras, todo lo que sea un retraso de la innovación conlleva un deterioro grave de salud y de calidad de vida de los pacientes. 

El vocal de la junta directiva de FEDER opinó que hay que tener mucho cuidado con las definiciones para "no dejar fuera a nadie" en lo que a necesidades cubiertas se refiere. Por otro lado, también quiso dar visibilidad a la situación que tienen que sobrellevar las personas con patologías poco frecuentes, y explicó que, sin duda, lo que más preocupa a los pacientes es el acceso a este tipo de medicamentos, "quedándose cortos" los incentivos para ello y suponiendo una gran problemática.

Estrategia Farmacéutica Europea

La ponencia principal corrió a cargo de Rubén Moreno, exsecretario general de Sanidad y Consumo, del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Expuso de forma clara que hay que buscar una "solución equitativa para esos 30 millones de europeos, tres millones de españoles, con enfermedades raras". Ha destacado, de esta manera, que "al éxito en la investigación tiene que seguir un acceso ágil a estos medicamentos". En este sentido, la Comisión Europea ha analizado los desafíos percibidos, al darse cuenta de que hay una variabilidad importante en lo que respecta a la disponibilidad de los medicamentos innovadores en los distintos territorios de la UE.

España mantiene un deterioro progresivo en el acceso a medicamentos innovadores, siendo aún mayor en los huérfanos. Es por ello que se ha trabajado en la Estrategia Farmacéutica Europea, en la que se contempla un cambio jurídico simplificando la estructura y los procedimientos para mejorar la agilidad y flexibilidad, así como la responsabilidad de informar sobre el apoyo financiero público por parte de las empresas farmacéuticas.

Otras de las innovaciones es pasar de un sistema único de incentivos para las empresas farmacéuticas a uno modulado que las recompense porque cumplan importantes objetivos de salud pública con la protección de datos regulatorios reducida de 8 a 6 años, aunque puede llegar a un límite de 12 años cumpliéndose una serie de condiciones.

Por otro lado, la propuesta de nueva regulación afectaría a los medicamentos huérfanos porque evoluciona hacia el concepto de un sistema de autorización de comercialización global que protegerá a toda la molécula dejando atrás la exclusividad de 10 años que tenía por cada indicación autorizada. Se recupera así un año adicional si va dirigido hacia la necesidad médica no satisfecha, otro año si se comercializa en todos los estados miembros y 2 años más si hay nuevas indicaciones con un máximo de dos extensiones.

De esta manera habría un límite de 13 años de protección de los datos regulatorios. La nueva regulación incorpora una definición restrictiva de las necesidades médicas no satisfechas (UMN) introduciendo la categoría de "alta UMN" para obtener incentivos que podría afectar negativamente a pacientes con estas necesidades.

Mesas de debate

Ha sido Justo Moreno, director del Área de Salud de Biolnnova Consulting el que se ha encargado de moderar la primera mesa. Carlos Martín ha manifestado que "la Estrategia deja un camino marcado para la mejora en la evaluación y el acceso de los medicamento huérfanos con cuestiones como el modo de medir la efectividad y la eficiencia de los mismos debiéndonos fijar en otro tipo de outcomes que no son los habituales".

Por su parte, Antonio Blázquez ha insistido en el que el paquete legislativo es "reactivo" y "no revolucionario", estando el problema de acceso vinculado con el precio. Además, ha añadido que intentar categorizar las definiciones de las necesidades médicas no cubiertas que contemplaría la estrategia es muy complicado y podría ser perjudicial.

En la segunda mesa de debate Carolina Rodríguez, jefa de Área de Información y Atención al Paciente de la Dirección General de Humanización y Atención al Paciente de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, ha mantenido que habría que definir muy bien los objetivos. También explica que la colaboración público-privada y una mayor valoración de los incentivos sería básico para que la innovación llegue a un paciente con una enfermedad rara.

María-Luz Couce, jefa de Servicio de Neonatología y Directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Complexo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, ha coincidido en que la reforma europea va a suponer una mejora, pero que será necesario un incentivo real de la investigación. Además, Beatriz Perales, secretaria y vocal de AELMHU, ha dejado patente que "es importante que este paquete farmacéutico europeo deje todo bien definido, como lo que es una alta necesidad médica no satisfecha", manteniendo que "no creemos que apoye ni incentive ahora mismo la innovación farmacéutica de una manera clara".

Publicado el 12/09/2023