La Dirección de Farmacia, Investigación y Planificación Sanitarias de Murcia, AMILO y FEDER ponemos nuestros retos autonómicos en común

Fecha/Hora de publicación: Miércoles 19 de Abril de 2023 | Murcia

Autor: FEDER

Tipo de noticia: Tipo de noticiaIncidencia política

Ámbito: CCAA

La Asociación Española de Amiloidosis (AMILO) se ha reunido con el Director General de Farmacia, Investigación y Planificación Sanitarias de la Región de Murcia, Jesús Cañavate, junto a nuestra Federación.

La reunión sirvió para trasladar el manual de procedimiento de esta enfermedad poco frecuente así como las necesidades de las personas y familias que conviven con ella, poniendo el foco especialmente en la Región de Murcia. 

En este marco, trasladaron también la importancia de garantizar el diagnóstico precoz de ésta y el resto de enfermedades raras, así como la necesidad de garantizar la formación y conocimiento de la comunidad profesional. Un colectivo que, tal y como trasladó el Responsable del Registro del Sistema de Información de Enfermedades Raras, Joaquín Palomar, suma 538 pacientes con amiloidosis de diferentes tipos en la región.

La reunión además estuvo marcada por la reciente aprobación de un tratamiento de la amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con miocardiopatía, así como por la necesidad de garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos existentes.

Nuevo tratamiento

Fuente: AMILO | En su reunión de 13 de abril de 2023, la CIPM ha propuesto la financiación total o parcial de ocho nuevos medicamentos, cuatro de ellos medicamentos huérfanos para enfermedades raras, entre ellos uno para un tipo de amiloidosis.

La aprobación final del medicamento continúa su trámite ahora en la Dirección General de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad, cuya propuesta debe ser aceptada por la compañía farmacéutica.

La ATTR-CM es una enfermedad rara, infradiagnosticada y potencialmente mortal, caracterizada por el plegamiento erróneo de una proteína que lleva a la formación de depósitos de amiloide en el corazón, provocando una miocardiopatía restrictiva y causando una insuficiencia cardiaca progresiva causante de la muerte. La supervivencia media tras el diagnóstico se sitúa entre los 2,5 y los 3 años.

En palabras de Maria del Carmen Nadal, Presidenta de AMILO, Asociación Española de Amiloidosis, “los pacientes con amiloidosis en España y en concreto, los pacientes con ATTR-CM, celebramos que finalmente se haya llegado a un acuerdo entre la industria farmacéutica y el Ministerio de Sanidad. Tras varios años esperando su aprobación en nuestro país, queremos mostrar nuestro más profundo agradecimiento por el esfuerzo realizado para poner a disposición de los pacientes un tratamiento que resulta necesario para salvar sus vidas.»